El 30 de juliol, l'Administració Nacional de Productes Mèdics (NMPA) va aprovar oficialment la comercialització d'HICARA per al tractament de pacients adults amb limfoma de cèl·lules B grans recaigut o refractari (r/r LBCL) que han rebut dues o més línies de teràpia sistèmica. Això inclou el limfoma difús de cèl·lules B grans, no especificat d'una altra manera (DLBCL, NOS); el limfoma difús de cèl·lules B grans transformat a partir de limfoma fol·licular; el limfoma de cèl·lules B d'alt grau amb reordenaments MYC i BCL2; i el limfoma de cèl·lules B d'alt grau, no especificat d'una altra manera (HGBL, NOS).
Això marca el primer producte CAR-T CD19 completament desenvolupat a nivell nacional a la Xina dirigit específicament al limfoma de cèl·lules B grans recaigudes o refractàries (LBCL r/r). La recerca, el desenvolupament i la producció d'HICARA es basen completament en el disseny molecular patentat de Hrain Biotechnology, el sistema de qualitat de processos establert independentment i la plataforma de producció tancada a gran escala. Aquest assoliment realitza la plena domesticació del desenvolupament i la producció de cèl·lules CAR-T, trencant els monopolis tecnològics estrangers. Cal destacar que HICARA és el primer producte CAR-T aprovat a nivell nacional que adopta un procés de vector viral de línia cel·lular estable.
Segons els resultats de l'assaig de fase II HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223) presentats durant la reunió anual de l'Associació Americana per a la Recerca del Càncer (AACR) de 2024, HICARA va demostrar respostes efectives en pacients amb limfoma no hodgkinià recaigut/refractari.
Resultats: A 16 de maig de 2023, 81 pacients amb NHL R/R amb ECOG 0-1 al començament de l'estudi van rebre la infusió HR001 de les instal·lacions de fabricació de Jinshan [51,9% homes; edat mitjana 53,4 anys (rang 23-74); 3,7% CD19 negatiu; 91,4% limfoma difús de cèl·lules B grans; 79,0% III-IV de la classificació d'Ann Arbor o Lugano] amb un seguiment mitjà de 160 dies (rang 7 a 454). El temps mitjà fins a la millor resposta va ser de 30 dies (rang 28-358). La taxa de resposta objectiva (ORR) als 3 mesos, 6 mesos i la millor resposta objectiva van ser del 53,1% (IC del 95%: 41,7-64,3), 45,7% (IC del 95%: 34,6-57,1) i 74,1% (IC del 95%: 63,1-83,2) respectivament. La taxa de resposta completa (CRR) als 3 mesos, 6 mesos i la millor resposta completa van ser del 32,1% (IC del 95%: 22,2-43,4), 29,6% (IC del 95%: 20,0-40,8) i 49,4% (IC del 95%: 38,1-60,7) respectivament. La durada mitjana de la resposta (DOR) i la supervivència lliure de progressió (PFS) van ser de 339 dies (IC del 95%: 149-NE) i 176 dies (IC del 95%: 91-NE) respectivament. No es va assolir la supervivència global (SG). Els esdeveniments adversos (AA) relacionats amb el tractament més comuns es van produir al sistema hematològic. La síndrome d'alliberament de citocines (SRC) es va produir en el 95,1% dels pacients, amb una SRC de grau ≥3 observada en el 3,7% dels pacients. La síndrome de neurotoxicitat associada a cèl·lules efectores immunitàries (ICANS) es va produir en el 8,6% dels pacients, sense que es notifiqués cap ICANS de grau ≥3. La mortalitat relacionada amb el tractament va ser de l'1,2%. El temps mitjà fins a l'expansió màxima de les cèl·lules T CAR va ser de 240 hores (120~672) després de la infusió, l'expansió màxima mitjana (Cmax) va ser de 17413,9 còpies/μg d'ADN (124,9~136382,2) i l'AUC mitjana.0-28dva ser de 3201014,0 còpies/μg d'ADN (205082,8~18400016,2). Es van observar proves positives per a l'anticòs antifàrmac (ADA) en el 14,8% dels pacients, mentre que les proves d'anticossos neutralitzants (Nab) van ser positives en el 3,7% dels pacients. Entre els pacients Nab positius, la resposta completa es va mantenir fins al seguiment.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Data de publicació: 31 de juliol de 2025