L'equecabtagene autoleucel (eque-cel), una teràpia de cèl·lules T CAR (receptor d'antigen quimèric) dirigida a l'antigen de maduració de cèl·lules B derivada completament d'humans, ha demostrat potencial per al tractament del mieloma múltiple recaigut o refractari (R/RMM).
El 30 de juny de 2023, l'Administració Nacional de Productes Mèdics (NMPA) de la Xina va aprovar la sol·licitud de nou fàrmac (NDA) per a FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), la primera teràpia de cèl·lules T completament humana contra l'antigen de maduració de cèl·lules B (BCMA) i el receptor de l'antigen quimèric (CAR) del món per al tractament de R/RMM que van rebre ≥3 línies de teràpies prèvies que contenien almenys un inhibidor del proteasoma i un agent immunomodulador.
El 7 de novembre de 2024, IASO Biotherapeutics va anunciar que els resultats de l'estudi clínic de fase 1b/2 FUMANBA-1 de la seva teràpia CAR-T anti-BCMA completament humana, Equecabtagene Autoleucel (nom comercial: Fucaso™), per al tractament de R/RMM, s'han publicat a la revista mèdica líder JAMA Oncology. L'estudi va avaluar l'eficàcia i la seguretat d'Equecabtagene Autoleucel en pacients amb R/RMM que havien rebut prèviament ≥3 línies de teràpies prèvies. Els resultats van demostrar que Equecabtagene Autoleucel va aconseguir una alta taxa de resposta global i una remissió duradora en pacients, amb un perfil de seguretat favorable.
FUMANBA-1 és un estudi clínic de fase 1b/2, de registre i obert, d'un sol grup, dut a terme en 14 centres xinesos per avaluar l'eficàcia i la seguretat de l'Equecabtagene Autoleucel en pacients amb R/RMM que han rebut ≥3 línies de teràpies prèvies. L'assaig va reclutar pacients amb R/RMM que havien rebut prèviament almenys tres línies de teràpia, incloent-hi règims de quimioteràpia basats en inhibidors del proteasoma i agents immunomoduladors, i que havien presentat progressió de la malaltia en la seva última línia de teràpia. Els pacients que havien rebut prèviament teràpia CAR-T amb BCMA també eren elegibles per a la inscripció.
ResultatsDels 103 pacients que van rebre una infusió d'eque-cel, 55 (53,4%) eren homes, i l'edat mitjana (rang) era de 58 (39-70) anys. En un seguiment mitjà (rang) de 13,8 (0,4-27,2) mesos, pel que fa a l'eficàcia, entre els 101 pacients avaluables, la taxa de resposta global (ORR) va ser del 96,0% (97/101), i la resposta completa estricta/taxa de resposta completa (sCR/CR) va ser del 74,3% (75/101). Entre els 89 pacients sense teràpia CAR-T prèvia, l'ORR va ser del 98,9% (88/89), i la taxa sCR/CR va ser del 78,7% (70/89). En aquests 101 pacients, el temps mitjà fins a la resposta va ser de 16 dies (rang: 11-179), mentre que la durada mitjana de la resposta (DOR) i la supervivència lliure de progressió (PFS) mitjana encara no s'havien assolit. La taxa de PFS als 12 mesos va ser del 78,8% (IC del 95%: 68,6-86,0). A més, el 95% (96/101) dels pacients van aconseguir negativitat de la malaltia residual mínima (MRD), amb un temps mitjà fins a la negativitat de la MRD de 15 dies (rang: 14-186). Tots els pacients amb sCR/CR van aconseguir negativitat de la MRD, i no s'havia assolit la durada mitjana de la negativitat de la MRD.
Conclusions i rellevànciaEn aquest assaig, eque-cel va conduir a respostes precoces, profundes i duradores en pacients amb R/RMM pretractat amb un perfil de seguretat manejable. Els pacients amb teràpia prèvia amb cèl·lules T CAR també es van beneficiar d'eque-cel.
Actualment, hi ha molts altres assajos clínics CAR-T a la Xina, i estan buscant pacients. Per a consultes sobre nous fàrmacs i tecnologies, podeu contactar amb el Departament Internacional de l'Hospital Oncològic de la Regió Sud de Pequín.
Número de telèfon: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referències
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxyxxx/20230630195006116.html
2.https://ca.iasobio.com/info.php?id=224
3. http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://ca.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Data de publicació: 13 de novembre de 2024