L'agost de 2025, el Centre d'Avaluació de Fàrmacs (CDE) de l'Administració Nacional de Productes Mèdics (NMPA) va atorgar oficialment la designació de Teràpia Innovadora a Ina-cel, una nova teràpia de cèl·lules CAR-T dirigida per CD19 desenvolupada independentment per Juventas, per al tractament de pacients pediàtrics amb leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules B recaiguda o refractària (LLA-B r/r).
Actualment, encara hi ha molts assajos clínics de noves tecnologies contra el càncer a la Xina que busquen pacients. Per a consultes sobre nous fàrmacs i tecnologies, podeu contactar amb el Departament Internacional de l'Hospital Oncològic de la Regió Sud de Pequín.
Número de telèfon: 4008803716
ID de WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
L'inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) és un producte de cèl·lules T del receptor d'antigen quimèric (CAR) específic de CD19, que presenta un scFv CD19 derivat del clon HI19α i un domini coestimulador 4-1BB/CD3-ζ, que va ser aprovat a la Xina per a pacients adults amb leucèmia limfoblàstica aguda B recidivant o refractària (LLA-B r/r) el novembre de 2023.
ElReunió anual de l'ASCO 2025 informe l'estudi multicèntric i no intervencionista del món real (NCT06450067) per avaluar Inati-cel per a pacients adults amb LLA-B. Entre el 20 de novembre de 2023 i el 13 de novembre de 2024, 62 pacients van rebre Inati-cel i van ser avaluables. L'edat mitjana va ser de 37,5 (rang, 14-76) anys, amb 13 pacients de ≥60 anys. En el moment del cribratge, 16 casos van recaure després d'un trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques (HSCT), 4 casos van ser refractaris primaris i més del 70% dels pacients presentaven una anomalia genètica d'alt risc. La dosi mitjana d'infusió va ser de 0,60 (rang: 0,46-0,9) × 108 cèl·lules vives CAR-T.
Resultats: Dades a 30 de desembre de 2024, amb un seguiment mitjà de 3,8 mesos (rang: 0,5-12,4 mesos), el 89,5% va aconseguir una ORR negativa per a MRD després d'Inati-cel en pacients r/r, incloent-hi 31 amb CR i 3 amb CRi (taula 1). En nou pacients amb MRD positiva en el moment del cribratge, la taxa de negativitat de MRD va arribar al 100% després d'Inati-cel. Després d'Inati-cel, 26 pacients van tenir resultats de MRD detectats per q-PCR i el 92,3% van obtenir resultats negatius. Després d'aconseguir CR/CRi, 4 pacients es van sotmetre posteriorment a al·lo-HSCT en remissió. La mitjana de DOR, OS i RFS no s'ha assolit amb i sense censurar pacients en al·lo-HSCT posteriors. Entre els pacients avaluables, les taxes de RFS i DOR a 1 any van ser del 76,2% i el 74,1%, respectivament. Set pacients van experimentar recaigudes, incloent-hi 3 recaigudes CD19+, 2 recaigudes CD19- i 2 amb un estat incert de CD19. Cal destacar que en 6 casos de malaltia extramedul·lar, 4 casos van ser efectius, però 2 casos van recaure en els 3 mesos posteriors a Inati-cel. Tots els pacients que van rebre la infusió d'Inati-cel estaven vius, excepte una mort per progressió de la malaltia. Els esdeveniments adversos (AA) més comuns d'especial interès van ser la síndrome d'alliberament de citocines (SRC) i la síndrome de neurotoxicitat associada a cèl·lules efectores immunitàries (ICANS). El cinquanta-un per cent dels pacients van desenvolupar SRC, però la SRC de grau 3 o superior i l'ICANS només es van produir en el 3,2% i l'1,6% dels pacients, respectivament; tots els pacients es van recuperar sense seqüeles, sense morts relacionades amb els AA.
L'ús d'Inati-cel en el món real demostra una alta ORR negativa per a MRD en la leucèmia de l'alèxia bacteriana (LLA-B) en adults. El perfil de seguretat va ser manejable, amb una baixa incidència de CRS de grau ≥3 i ICANS en l'entorn real. Es presentaran dades de seguiment més llargues.
Actualment, encara hi ha molts assajos clínics de noves tecnologies contra el càncer a la Xina que busquen pacients. Per a consultes sobre nous fàrmacs i tecnologies, podeu contactar amb el Departament Internacional de l'Hospital Oncològic de la Regió Sud de Pequín.
Número de telèfon: 4008803716
ID de WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Data de publicació: 26 d'agost de 2025