RD13-02 és un producte universal de cèl·lules CAR-T dirigit a CD7 derivat de donants sans, i destinat al tractament de la leucèmia/limfoma limfoblàstic agut de cèl·lules T (LLA-T/LBL) recaiguda o refractària. Està modificat genèticament per evitar fratricides, malaltia de l'empelt contra l'hoste (GvHD) i rebuig de l'hoste contra l'empelt (HvG), alhora que millora l'activitat antitumoral. RD13-02 es pot preparar en un sol lot per a diverses persones, aconseguint una capacitat "llista per a pacients que necessiten teràpia amb cèl·lules CAR-T.
El 7 de novembre de 2024, Bioheng Therapeutics va anunciar que presentarà les últimes dades clíniques de la Fase I del seu producte universal de cèl·lules CAR-T RD13-02, dirigit a CD7 per al tractament de pacients amb T-LLA/LBL recaiguda/refractària (R/R), en una presentació oral a la 66a Reunió Anual de la Societat Americana d'Hematologia (ASH). La conferència tindrà lloc del 7 al 10 de desembre de 2024 a San Diego, EUA.
Resultats: A l'1 d'agost de 2024, es van inscriure un total de 18 pacients elegibles amb R/R T-LLA/LBL (13 LLA, 5 LBL), amb una edat mitjana de 33,5 anys (rang, 11 a 67). La mitjana de línies de teràpia prèvies va ser 2 (rang: 1 a 5), i 4 pacients tenien al·lo-HSCT previ abans de la inscripció. La proporció mitjana de blasts medul·lars va ser del 71% (rang: 6% a 90%) entre els 18 pacients, amb 9 (6 LLA, 3 LBL) que van mostrar afectació extramedul·lar. No es va observar cap esdeveniment de toxicitat limitant de la dosi (DLT) ni neurotoxicitat a tots els nivells de dosi, amb només un cas de GvHD de Gr1. La síndrome d'alliberament de citocines (CRS) va ser manejable, i la majoria va ser lleu (Gr1, n = 10; Gr2, n = 5; Gr3, n = 3). Es van produir infeccions de qualsevol grau en 13 (72%) pacients (≥Gr3 en 2 [11%] pacients). A causa de l'aparició de CRS de Gr3 en un pacient de cadascun dels nivells DL2 i DL3, els investigadors van establir la DL1 com a dosi d'expansió amb un enfocament primordial en la seguretat i l'eficàcia. Durant l'expansió de la dosi, un pacient va morir de síndrome de lisi tumoral el dia 20 després de la infusió.
En l'avaluació inicial de 28 dies després de la infusió, 14 dels 17 pacients avaluables van aconseguir RC/RCi. Mentre que, al segon mes després de la infusió, dos pacients més van assolir RC/RCi, amb una taxa de RC/RCi del 94% (16/17). Entre els pacients amb RC/RCi, el 100% van aconseguir un estat negatiu de malaltia residual mínima (MRD) mitjançant anàlisi de citometria de flux. La Cmàx mitjana de cèl·lules CAR-T a la sang perifèrica va ser de 1.863.601 còpies/μg d'ADN genòmic (rang, 275.044 a 3.763.587) per qPCR, amb la durada més llarga superior a 90 dies.
Conclusió: RD13-02, un producte CAR-T universal "llista per a productes", va mostrar un perfil de seguretat manejable i una eficàcia millorada en el tractament de l'ALL-T/LBL CD7 R/R. Cal destacar que el 100% dels pacients amb CR/CRi van aconseguir l'estat MRD-negatiu, cosa que ofereix als pacients opcions de tractament més ràpides.
Actualment, hi ha molts altres assajos clínics CAR-T a la Xina, i estan buscant pacients. Per a consultes sobre nous fàrmacs i tecnologies, podeu contactar amb el Departament Internacional de l'Hospital Oncològic de la Regió Sud de Pequín.
Número de telèfon: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referències
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Data de publicació: 03 de desembre de 2024